La cura delle malattie rare

In questi giorni si è tornato a parlare molto di malattie rare: due settimane fa il caso di Indi Gregory e ora il caso Holostem, centro di eccellenza per la ricerca medica su malattie rare con sede a Modena, che rischia di chiudere perché per nulla conveniente per l'impresa farmaceutica che l'ha finora sostenuto. Holostem è il centro dove è stata sviluppata una terapia per i cosiddetti "bambini farfalla", affetti da epidermolisi bollosa, ma anche un farmaco già approvato in tutt'Europa che risolve le ustioni chimiche e termiche della cornea, donando di nuovo la vista, come ci spiega Stefania Bettinelli, co-fondatrice e presidente dell'associazione "Le ali di Camilla APS", che sostiene la ricerca del Centro di Medicina Rigenerativa "Stefano Ferrari" dell'Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia. L'epidermolisi bollosa così come la malattia metabolica di Indi Gregory, sono malattie rare: colpiscono 5 individui ogni 10mila persone. Ma queste malattie, per quanto rare, sono numerose: se ne contano circa 8mila. Sono molto diverse tra loro, ma ad accomunarle ci sono diversi fattori: la difficoltà di una diagnosi rapida, spesso la mancanza di cure, oppure, quando le terapie ci sono, i loro costi elevati e i lunghissimi tempi di sviluppo, come ci ricorda Giulio Cossu, docente di medicina rigenerativa all'Università di Manchester. Al microfono Marco Motta

28 Nov 2023